Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k návrhu kapitoly Data Quality Framework (DQF) pro regulaci léčiv v EU, která se zaměřuje na sběr, správu a předkládání hlášení nežádoucích účinků.
Obecný rámec DQF stanovuje kritéria pro konzistentnější a standardizovanější přístup ke kvalitě dat využívaných při regulaci léčiv. Aktuální návrh tento rámec rozšiřuje a vztahuje jeho principy konkrétně na hlášení nežádoucích účinků humánních i veterinárních léčiv.
Navrhovaná kapitola vychází ze stávajících doporučení a postupů, identifikuje nedostatky a poskytuje doporučení pro posuzování a zlepšování kvality dat v průběhu sběru, správy a předkládání hlášení nežádoucích účinků. Zabývá se rovněž současnými problémy v oblasti kvality těchto dat z hlediska jejich spolehlivosti, rozsahu, konzistence, včasnosti a relevance.
Návrhy a připomínky k dokumentu je možné zasílat prostřednictvím EUSurvey do 14. 12. 2026.
Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) zveřejnila návrh nového pokynu, který stanovuje obecné principy klinického vývoje léčivých přípravků určených k léčbě srpkovité anémie (sickle cell disease, SCD).
Pokyn se zaměřuje především na konfirmační klinická hodnocení fáze III hodnotící účinnost a bezpečnost léčby, která mají tvořit hlavní podklad pro posouzení poměru přínosů a rizik léčivého přípravku.
Dokument poskytuje doporučení pro plánování klinického vývoje léčivých přípravků pro SCD a zohledňuje specifika tohoto onemocnění a jeho klinických projevů, včetně vazookluzivních krizí, hemolýzy a hemolytické anémie.
Návrhy a připomínky k dokumentu je možné zasílat prostřednictvím EUSurvey do 31. 1. 2027.
Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) zveřejnila návrh nového pokynu, který stanovuje obecné principy klinického vývoje léčivých přípravků určených k léčbě α- a β-talasémie.
Pokyn se zaměřuje především na konfirmační klinická hodnocení fáze III hodnotící účinnost a bezpečnost léčby, která mají tvořit hlavní podklad pro posouzení poměru přínosů a rizik léčivého přípravku.
Dokument poskytuje doporučení pro plánování klinického vývoje léčivých přípravků pro talasémii a zohledňuje různé formy onemocnění, včetně transfuzně dependentní a transfuzně independentní talasémie a problematiky přetížení železem.
Návrhy a připomínky k dokumentu je možné zasílat prostřednictvím EUSurvey do 31. 1. 2027.
Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k návrhu pokynu pro klinické hodnocení léčivých přípravků určených k léčbě systémové sklerózy.
EMA zveřejnila návrh nového pokynu zaměřeného na klinický vývoj léčivých přípravků pro léčbu systémové sklerózy (SSc). Jde o oblast, pro kterou dosud specifický vědecký pokyn EMA pro klinický vývoj léčiv nebyl k dispozici.
Dokument se věnuje návrhu klinických hodnocení jak pro léčivé přípravky zaměřené na jednotlivé projevy systémové sklerózy, tak pro přípravky vyvíjené pro léčbu systémové sklerózy obecně. Zohledňuje přitom heterogenitu onemocnění a související specifika klinického vývoje, včetně volby studované populace, designu a délky klinických hodnocení a vhodných cílových parametrů.
Návrhy a připomínky k dokumentu je možné zasílat prostřednictvím EUSurvey do 31. 3. 2027.
Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k návrhu pokynu pro hodnocení lékových interakcí v gastrointestinálním traktu.
Obecný rámec pro studie lékových interakcí stanovuje směrnice ICH M12. Tento návrh se vztahuje ke specifické oblasti v rámci hodnocení, a to interakce vznikající v gastrointestinálním traktu.
Navrhovaný pokyn se zaměřuje na situace, kdy je absorpce léčivé látky ovlivněna vnějšími faktory v gastrointestinálním traktu. Zabývá se zejména návrhem, prováděním a interpretací in vitro a klinických studií interakcí souvisejících s absorpcí a následným stanovením doporučení pro léčbu s ohledem na klinický význam zjištěných interakcí.
Návrhy a připomínky k dokumentu je možné zasílat prostřednictvím EUSurvey do 31. 12. 2026.
Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci k pokynu ke klinickému hodnocení léčivých přípravků pro léčbu migrény.
Doporučený postup zohledňuje změny v doporučeních pro klinický vývoj léčivých přípravků určených k léčbě epizodické a chronické migrény, včetně doporučení týkajících se designu klinických hodnocení, výběru pacientů, primárních a sekundárních cílových parametrů a možného použití aktivního komparátoru v konfirmačních studiích. Aktualizovaná verze zahrnuje také diskusi o rozlišení pacientů s epizodickou a chronickou migrénou a o důsledcích tohoto rozlišení pro design klinických hodnocení jak akutní, tak profylaktické léčby migrény. V novém vydání doporučeného postupu je pro profylaktickou léčbu migrény rovněž doporučen odlišný primární cílový parametr. V návaznosti na tuto změnu jsou diskutovány také důsledky pro výběr sekundárních cílových parametrů.
Návrhy a připomínky k této inciativě je možné zasílat e-mailem až do 31. 1. 2027.
Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci ke neklinickým požadavkům u závažně nebo život ohrožujících onemocnění.
Závažná nebo život ohrožující onemocnění jsou onemocnění spojená s morbiditou, která významně omezuje každodenní fungování pacientů a při absenci léčby dále progreduje, nebo jsou spojeny s vysokou pravděpodobností úmrtí. Metodický dokument by měl usnadnit vývoj léků v této oblasti. Přispěl by k harmonizaci požadavků na neklinický vývoj, podpořil by podávání žádostí o registraci léků a umožnil dřívější přístup pacientů k léčbě, která může zásadně změnit průběh onemocnění nebo zachránit život, zejména v indikacích s neuspokojenou léčebnou potřebou.
Návrhy a připomínky k této inciativě je možné zasílat e-mailem až do 30. 9. 2026.
Evropská léková agentura (EMA) zahájila veřejnou konzultaci ke zlepšení přeshraničního přístupu k pediatrickým klinickým studiím.
Doporučení zdůrazňují, jak jazykové a logistické bariéry nadále omezují účast dětí v klinickém výzkumu, a to navzdory předpisům zakazujícím diskriminaci. Nedostatečné překladatelské zdroje, nevalidované nástroje a implicitní jazykové požadavky mohou omezovat přístup k inovativním terapiím, zejména pro děti se vzácnými onemocněními, které kvůli účasti na klinickém hodnocení potřebují cestovat do zahraničí.
Návrhy a připomínky k této inciativě je možné zasílat e-mailem až do 31. 8. 2026.
