Pharmeca.cz

EMA vyzývá zájemce k účasti na uživatelském testování FHIR importu elektronických informací o produktu do portálu Product Lifecycle Management (PLM).  

Testování se zaměřuje na:

• vytváření ePI ve formátu FHIR XML,
• použití pokynů ePI na portálu PLM,
• použití průvodce implementací FHIR ePI,
• import FHIR do PLM portálu.

Zájem o zapojení do této aktivity je možné nahlásit až do 19. 5. 2025.

Ústav zamítl žádost držitele rozhodnutí o registraci léčiva pro vzácná onemocnění (LPVO) o přerušení řízení o stanovení maximální ceny a úhrady.

Ministerstvo zdravotnictví vydalo závazné stanovisko pro LPVO v tom smyslu, že SÚKL nesmí danému LPVO stanovit úhradu. Držitel rozhodnutí o registraci s negativním závazným stanoviskem nesouhlasil a podal podnět, aby bylo toto stanovisko přezkoumáno. Současně požádal Ústav o přerušení řízení o úhradě LPVO do vyřízení podnětu k přezkumu tohoto stanoviska.

Ústav argumentuje, že je závazným stanoviskem MZ vázán a musí vydat rozhodnutí. Podnět k přezkumu stanoviska není důvodem k přerušení, protože na výsledku přezkumu podle SÚKL nezávisí rozhodnutí v tomto řízení. Ústav má k dispozici závazné stanovisko MZ, které je pro rozhodnutí klíčové, a musí rozhodnout v souladu s ním, a to i s ohledem na legitimní očekávání ostatních účastníků řízení. Proto řízení nepřeruší.

Od roku 2023, kdy do praxe vstoupila nová legislativa týkající se stanovení ceny a úhrady léčiv pro vzácná onemocnění doposud vydalo Ministerstvo zdravotnictví celkem 31 závazných stanovisek a z toho v 10 případech se stanovením úhrady nesouhlasilo, ve 2 případech navrhlo změnu podmínek úhrady ve srovnání s návrhem SÚKL a v jednom případě navrhlo změnu výše úhrady ve srovnání s návrhem SÚKL.

V našem newsletteru jen tento týden podrobně rozebíráme další 3 klíčové hodnotící zprávy a jejich dopady. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

V tomto týdnu jsme v newsletteru rozebrali také:

• Přehledy návrhů zákonů a vyhlášek, která mohou ovlivnit vaše strategie v roce 2025.
• Jaké podklady jsou vhodné pro splnění podmínky vysoké inovativnosti.
• Nově doporučené léky k registraci – nevstupující právě do vaší terapeutické skupiny?
• 22 odborných zpravodajských informací z farma průmyslu – neutekl Vám nějaký?

Nezmeškejte klíčové informace – přihlaste se k odběru!

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

V rámci správních řízení o stanovení výše a podmínek úhrady léčivých přípravků lze za určitých okolností zohlednit tzv. subjektivní parametr. Tento faktor umožňuje reflektovat specifika daného léčivého přípravku, která nelze plně zachytit prostřednictvím standardních objektivních kritérií.
Subjektivní parametr nemusí být vždy pro řízení relevantní, jak ukazují následující příklady z praxe. Může se jevit i jako limitace předkládaných podkladů.

Subjektivní parametr v úhradovém indikačním omezení

Ministerstvo zdravotnictví potvrdilo postup SÚKL, který do indikačního omezení pro úhradu přípravku zahrnul dotazník MSWS-12, přestože tento je subjektivním parametrem.
Ministerstvo správnost postupu odůvodnilo zněním SmPC přípravku, které dává ošetřujícímu lékaři již v počáteční fázi léčby v zásadě možnost, že nemusí pro ověření účinnosti léčivých přípravků použít objektivní vyšetření dle testu T25FW, ale může použít pouze subjektivní vyšetření pomocí dotazníku MSWS-12. Proto ministerstvo námitky odvolatele, který zpochybňoval prokázání účinnosti prostřednictvím subjektivního dotazníku, neuznalo. Prokázání účinnosti prostřednictvím dotazníku je podle něj již dostatečně podloženo okolnostmi registračního řízení.
Zahrnutí subjektivních parametrů do analýz nákladové efektivity nepovažuje ministerstvo v obecném duchu za nedostatek či vadu takových analýz.

Subjektivní parametr v klinickém hodnocení

V některých případech je použití subjektivního hodnocení primárního parametru účinnosti při hodnocení terapeuticky účelné intervence pro účely stanovení úhrady SÚKL akceptováno:

Primární parametr účinnosti hodnocený v klinických studiích je založen na čistě subjektivním hodnocení pacientem. S ohledem na skutečnost, že MG-ADL skóre je více citlivé ke změně stavu než skóre QMG a také vzhledem k tomu, že byla zjištěna korelace mezi změnami ve skóre MG-ADL a QMG, lze tento parametr přínosu akceptovat. Účinnost hodnocené léčby oproti placebu lze hodnotit jako statisticky signifikantní, i když v primárním parametru nebyl rozdíl oproti placebu klinicky významný.

V jiných řízeních je naopak subjektivní charakter primárního parametru studie pro účely stanovení úhrady označen za nepřípustnou limitaci:

SÚKL navrhuje léčivému přípravku v indikaci symptomatická léčba myotonie nepřiznat. S ohledem na limitace studie a další limitace např. možné nadhodnocení účinnosti, výše použité dávky, subjektivní primární endpoint,…
Primární parametr studie měl subjektivní charakter (škála VAS dle hodnocení pacienta). Sekundární parametr (test s židlí) již byl objektivně měřitelný. I zde je však rozdíl mezi jednotlivými typy NDM, kdy některé typy postihují více horní končetiny a svaly obličeje a některé více nohy. I EMA ve svém hodnocení uvedla, že vhodnější by bylo přímé hodnocení svalové síly.

Z popsaných případů vyplývá, že subjektivní charakter primárního parametru studie může být v některých případech limitací pro účely stanovení úhrady léčivému přípravku. V případě, že je tento parametr vtělen do indikačního omezení dle SmPC, měl by být pro účely stanovení úhrady SÚKL akceptován.

V našem newsletteru jen tento týden podrobně rozebíráme dalších klíčové rozhodnutí a jeho dopady. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

V tomto týdnu jsme v newsletteru rozebrali také:

• Rozhodnutí SÚKL a MZ, která mohou ovlivnit vaše strategie v roce 2025.
• Stanovisko Ministerstva zdravotnictví k lékům pro vzácná onemocnění.
• Nově doporučené léky k registraci – nevstupující právě do vaší terapeutické skupiny?
• 20 odborných zpravodajských informací z farma průmyslu – neutekl Vám nějaký?

Nezmeškejte klíčové informace – přihlaste se k placenému odběru!

Naše znalosti, Vaše příležitost. 

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Dne 15. 4. 2025 zveřejnila Evropská komise nařízení Evropského parlamentu a Rady, kterým se stanoví rámec pro posílení dostupnosti a bezpečnosti dodávek kritických léčivých přípravků, jakož i dostupnosti a přístupnosti léčivých přípravků společného zájmu, a kterým se mění nařízení (EU) 2024/795. 

Cílem tohoto návrhu je: 

• řešit zranitelnost dodavatelských řetězců a snížit závislost EU, aby se zlepšilo zásobování kriticky důležitými léčivy,
• zlepšit dostupnost dalších léčivých přípravků společného zájmu. 

Návrhy a připomínky k této inciativě je možné podávat až do 10. 6. 2025.

Dne 14. 4. 2025 zveřejnila EMA návrh dokumentu k možnosti zahrnutí části "klíčové informace" do příbalového letáku centrálně registrovaných léčivých přípravků.  

Sekce „Klíčové informace“ by mimo jiné umožnila pacientům a zdravotnickým pracovníkům rychle identifikovat klíčové bezpečnostní zprávy a najít informace o profilu přínosů a rizik léčiv.

Návrhy a připomínky k této inciativě je možné podávat až do 31. 5. 2025.

Ve stejný den zveřejnila EMA k připomínkám i druhý dokument, a to 11. verzi šablony QRD (Quality review of documents) používané u centrálně registrovaných léků. 

Cílem návrhu je, aby příbalová informace byla pro pacienty srozumitelnější a relevantnější, a přitom byla v souladu se současným legislativním rámcem, směrnicí 2001/83/ES.

Mezi hlavní navrhované změny šablony patří: 

• odstranění nebo nastavení vybraných částí textu jako nepovinné, a to za účelem zkrácení příbalové informace, 
• vytvoření standardních prohlášení pro zlepšení srozumitelnosti pro pacienty a sjednocení napříč produkty, 
• přemístění důležitých informací na začátek příbalové informace, 
• seskupení informací podle předmětu, aby bylo snazší je najít,
• uspořádání varování / opatření v logičtějším pořadí.

Návrhy a připomínky k této inciativě je možné podávat až do 31. 8. 2025.

Státní ústav pro kontrolu léčiv s platností od 14. 4. 2025 zveřejnila aktualizaci pokynu REG-80 Zařazení léčivého přípravku již registrovaného v ČR národní procedurou do procedury vzájemného uznávání, případně do decentralizované procedury.

Zařazení léčivého přípravku do procedury vzájemného uznávání (MRP) musí proběhnout postupem podle § 41 zákona č. 378/2007 Sb., o léčivech a o změnách některých souvisejících zákonů (zákon o léčivech), ve znění pozdějších předpisů, na základě předložení žádosti o registraci procedurou vzájemného uznávání a na konci tohoto postupu musí být vydáno nové rozhodnutí o registraci.

V rámci aktualizace byla provedena úprava dle aktuálních požadavků včetně revize Přílohy 1, kterou by měl žadatel předkládat.  

Aktualizovaná verze pokynu a další podrobnosti jsou uvedeny na stránkách SÚKL.

Kompletní text stanoviska zveřejněného na stránkách MZ ČR:

Stanovisko Ministerstva zdravotnictví České republiky k výběru léčivého přípravku určeného k léčbě vzácného onemocnění s úhradou stanovenou podle § 39da jako srovnávané intervence (komparátora) v rámci hodnocení nákladové efektivity v řízení o stanovení nebo změně výše a podmínek úhrady léčivého přípravku v tzv. trvalé úhradě, vedeném podle § 39g nebo § 39i zákona č. 48/1997Sb., o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění pozdějších předpisů. 

Hodnocení nákladové efektivity je jakožto součást posouzení účelnosti terapeutické intervence nezbytným prvkem správního řízení o stanovení nebo změně úhrady léčivého přípravku vedeném podle § 39g nebo § 39i zákona č. 48/1997Sb., o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění pozdějších předpisů (dále jen „zákon č. 48/1977 Sb.“ nebo „zákon o veřejném zdravotním pojištění“), a to v případech vyjmenovaných v ustanovení § 15 odst. 9 tohoto zákona. Splnění podmínky účelné terapeutické intervence je přitom jednou za základních podmínek pro stanovení úhrady léčivému přípravku pro určitou indikaci (lhostejno, zda vymezenou konkrétní podobou znění indikačního omezení, nebo souhrnem údajů o přípravku), jelikož podle § 15 odst. 6 písm. d) zákona č. 48/1997 Sb. platí, že „Ústav nepřizná úhradu, jde-li o léčivé přípravky a potraviny pro zvláštní lékařské účely které nesplňují podmínky účelné terapeutické intervence“. 

Podle § 15 odst. 7 věty druhé zákona č. 48/1997 Sb. pak platí, že „Účelnou terapeutickou intervencí se rozumí zdravotní služby poskytované k prevenci nebo léčbě onemocnění za účelem dosažení co nejúčinnější a nejbezpečnější léčby při zachování nákladové efektivity“. Dle citované věty je tedy zachování nákladové efektivity jednou z kumulativních podmínek účelné terapeutické intervence ve smyslu § 15 odst. 7 zákona č. 48/1997 Sb. 

Nicméně, definice účelné terapeutické intervence pro léčivý přípravek určený k léčbě vzácného onemocnění (dále také jen „LPVO“) v rámci stanovení úhrady podle § 39da je odlišná od definice účelné terapeutické intervence pro léčivý přípravek v rámci stanovení úhrady v tzv. trvalé úhradě, tj. s úhradou z veřejného zdravotního pojištění stanovenou v řízení vedeném podle ustanovení § 39g nebo § 39i zákona č. 48/1997Sb. Podle § 15 odst. 7 věty třetí zákona č. 48/1997 Sb. totiž platí, že „Jde-li o léčivé přípravky určené k léčbě vzácného onemocnění podle § 39da, účelnou terapeutickou intervencí se rozumí zdravotní služby poskytované k prevenci nebo léčbě vzácného onemocnění za účelem dosažení co nejúčinnější a nejbezpečnější léčby, pokud farmakoterapeutické ovlivnění tohoto onemocnění má celospolečenský význam a finanční dopad do systému zdravotního pojištění (dále jen „dopad do rozpočtu“) je v souladu s veřejným zájmem podle § 17 odst. 2.“

Odlišný způsob nazírání na splnění požadavku účelné terapeutické intervence v řízení o stanovení nebo změně výše a podmínek úhrady LPVO podle § 39da oproti léčivým přípravkům v tzv. trvalé úhradě je pak také vyjádřen v § 39da odst. 3 písm. i) zákona č. 48/1997 Sb., podle něhož platí, že „V řízení o stanovení výše a podmínek úhrady se u léčivého přípravku určeného k léčbě vzácného onemocnění posuzují…, i) analýza nákladové efektivity, avšak bez zohlednění jejího výsledku v podobě poměru inkrementálních nákladů a přínosů, a…“ 

Léčivý přípravek určený k léčbě vzácného onemocnění, kterému byla stanovena úhrada postupem dle § 39da zákona o veřejném zdravotním pojištění, tedy vůbec nemusel naplnit podmínku účelné terapeutické intervence ve smyslu požadavků kladených zákonem na léčivé přípravky v tzv. trvalé úhradě. LPVO hrazený postupem dle § 39da nemusí naplňovat podmínku zachování nákladové efektivity, a tím pádem ani nemusí být účelnou terapeutickou intervencí ve smyslu § 15 odst. 7 věty druhé zákona (je účelnou terapeutickou intervencí ve smyslu § 15 odst. 7 věty třetí zákona). Předpokládaná neschopnost LPVO prokázat svou nákladovou efektivitu tak, jak je vyžadováno v řízení dle § 39g, je ostatně i jeden z důvodů, proč LPVO mají prostřednictvím § 39da zákona o veřejném zdravotním pojištění stanoven odlišný postup pro stanovení výše a podmínek úhrady z veřejného zdravotního pojištění. 

Z výše uvedených důvodů nelze při prokazování účelné terapeutické intervence léčivého přípravku, který vstupuje do tzv. trvalé úhrady postupem dle § 39g, případně u změny výše a podmínek úhrady dle § 39i zákona, vycházet z prokázané účelné terapeutické intervence LPVO, který do systému úhrad vstoupil postupem dle § 39da zákona. Jde o dva různé typy účelné terapeutické intervence, které vyžadující prokázání odlišných okolností a uplatní se v jiných typech řízeních, a proto mezi nimi není možné učinit rovnítko a předpokládat, že pokud LPVO s úhradou stanovenou podle § 39da splňuje podmínku účelné terapeutické intervence podle § 15 odst. 7 věty třetí zákona, pak splňuje i podmínku účelné terapeutické intervence podle § 15 odst. 7 věty druhé zákona.  

Využití LPVO s úhradou stanovenou podle § 39da jako komparátoru v řízení o stanovení nebo změně výše a podmínek úhrady léčivého přípravku v tzv. trvalé úhradě v základním scénáři by vedlo k metodologickým nesrovnalostem v hodnocení nákladové efektivity předkládaném žadatelem a následně k nerovnostem v posuzování nákladové efektivity hodnocené intervence ze strany Ústavu oproti jiným léčivým přípravkům v tzv. trvalé úhradě. 

Z výše uvedeného je zřejmé, že nelze mít za to, že hodnocená intervence v řízení o stanovení nebo změně výše a podmínek úhrady v tzv. trvalé úhradě naplňuje podmínku účelné terapeutické intervence, pokud je v základním scénáři analýzy nákladové efektivity využit jako srovnávaná intervence (komparátor) léčivý přípravek určený k léčbě vzácného onemocnění s úhradou stanovenou podle § 39da. 

Ministerstvo je na základě výše uvedeného přesvědčeno, že využití léčivého přípravku určeného k léčbě vzácného onemocnění s úhradou stanovenou podle § 39da jako srovnávané intervence (komparátora) v základním scénáři v rámci hodnocení nákladové efektivity v řízení o stanovení nebo změně výše a podmínek úhrady léčivého přípravku v tzv. trvalé úhradě nijak nemůže prokazovat, že tato hodnocená intervence naplňuje podmínku účelné terapeutické intervence ve smyslu věty druhé § 15 odst. 7 zákona č. 48/1997 Sb. Neprokázání účelné terapeutické intervence podle věty druhé § 15 odst. 7 zákona č. 48/1997 Sb. v rámci řízení o stanovení nebo změně výše a podmínek úhrady v tzv. trvalé úhradě je pak zákonným důvodem pro nepřiznání úhrady léčivému přípravku ve smyslu § 15 odst. 6 písm. d) téhož zákona.  

Přehled nejdůležitějších novinek z oblasti léků a zdravotnických prostředků – přehledně, srozumitelně a ve formátu PDF přímo do Vaší e-mailové schránky. 
Vybrané informace doplněné o naše podrobnější rozbory a komentáře k možným dopadům do praxe, které plynou z našeho dlouhodobého působení v oblasti a dokonalé orientace v systému.

To vše v našem prémiovém newsletteru.

Naše znalosti, Vaše příležitost. 

Kontaktuje nás.   

Dne 9. 4. 2025 zveřejnil SÚKL návrh pokynu REG-29 - Metodika posuzování přijatelnosti názvů léčivých přípravků pro účely registračního řízení.

Tento pokyn je vytvořen k ulehčení orientace v problematice názvů léčivých přípravků a v pravidlech pro posuzování a tvorbu názvů s ohledem na ochranu veřejného zdraví, bezpečnost pacientů a legislativní požadavky.

Připomínky k pokynu je možné podávat až do 24. 5. 2025.