Stanovisko Ministerstva zdravotnictví České republiky ke správním řízením o žádosti o stanovení úhrady v indikaci onemocnění naplňujícího definici vzácného onemocnění vedeným s léčivými přípravky, které nejsou stanoveny jako léčivý přípravek určený k léčbě vzácného onemocnění podle nařízení Evropského parlamentu a Rady 141/2000/ES o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění.
Zákon č. 48/1997Sb., o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění pozdějších předpisů (dále jen „zákon č. 48/1997 Sb.“ nebo „zákon“) neupravuje zvláštním způsobem vstup do systému úhrad léčivého přípravku určeného pro léčbu vzácného onemocnění, kterému však nebyla udělena tzv. orphan designace podle příslušného nařízení. Takový léčivý přípravek nelze označit za léčivý přípravek pro vzácná onemocnění podle zákona č. 48/1997 Sb. (dále také jen „LPVO“), jelikož podle věty druhé § 39da odst. 1 platí, že „Za léčivý přípravek určený k léčbě vzácného onemocnění se považuje léčivý přípravek, který byl stanoven jako takový podle přímo použitelného předpisu Evropské unie o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění.“, což znamená, že léčivý přípravek, který nebyl jako léčivý přípravek pro léčbu vzácných onemocnění stanoven podle nařízení Evropského parlamentu a Rady 141/2000/ES o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění, nemůže podat žádost o stanovení výše a podmínek úhrady podle § 39da zákona, byť je pro léčbu vzácného onemocnění registrován.
Na okraj lze podotknout, že žádat o stanovení úhrady LPVO postupem dle § 39da je právo držitele rozhodnutí o registraci léčivého přípravku, nikoli povinnost, přičemž vstup do systému úhrad je LPVO umožněn i skrze postupy podle § 39g či § 39d zákona.
Vstup do systému úhrad je tak pro léčivé přípravky, které nelze označit jako LPVO podle zákona č. 48/1997 Sb., možný pouze v řízeních vedených podle §§ 39g, 39i nebo 39d. V případě řízení vedeného podle § 39g nebo § 39i zákona, jehož výsledkem by bylo stanovení tzv. trvalé úhrady léčivému přípravku bez orphan designace v terapeutické indikaci vzácného onemocnění, je mimo jiné třeba, aby v takovém řízení byla splněna podmínka účelné terapeutické intervence ve smyslu věty druhé § 15 odst. 7 zákona. Je však třeba upozornit, že v rámci hodnocení nákladové efektivity v řízení o stanovení (případně změně) výše a podmínek úhrady léčivého přípravku v tzv. trvalé úhradě nelze využít LPVO s úhradou stanovenou podle § 39da zákona jako srovnávanou intervenci (komparátor) v základním scénáři v rámci hodnocení nákladové efektivity, jak bylo blíže objasněno ve stanovisku Ministerstva zdravotnictví České republiky ze dne 7. dubna 2025.
Jako vhodnější cesta se tak v případě léčivého přípravku určeného k léčbě vzácného onemocnění bez orphan designace jeví žádost a řízení o stanovení dočasné úhrady podle § 39d zákona, neboť určité odlišnosti řízení o dočasné úhradě spíše odpovídají charakteru takového léčivého přípravku než postupy uplatňované v řízení o tzv. trvalé úhradě.
Prvním specifikem postupu podle § 39d zákona je prokázání alespoň jednoho kritéria pro přiznání statusu VILP v souladu s § 39d odst. 2 zákona č. 48/1997 Sb., čímž je zajištěno, že takový léčivý přípravek přináší jistou míru inovace, která má nezanedbatelný vliv na léčbu závažného onemocnění a bude mít svou roli v terapeutickém schématu léčby daného vzácného onemocnění v doporučených klinických postupech pro ČR nebo zahraničí. Pokud tedy žadatel požádá o stanovení první případně druhé dočasné úhrady, měl by pak na základě dispoziční zásady v žádosti označit, podle jakého písmene ustanovení § 39d odst. 2 zákona č. 48/1997 Sb. léčivý přípravek svým klinickým přínosem splňuje podmínku pro přiznání statusu VILP, potažmo stanovení první nebo druhé dočasné úhrady.
Naplnění alespoň jednoho kritéria pro přiznání statusu VILP posuzovaného léčivého přípravku bez orphan designace, pro nějž je žádáno stanovení první nebo druhé dočasné úhrady v terapeutických indikacích pro onemocnění naplňující definici vzácného onemocnění, se pak posuzuje oproti terapii léčivými přípravky se stanovenou úhradou podle § 39g zákona, tedy obdobně jako před 1. 1. 2022, než vešla v účinnost novela zákona, která přinesla právní úpravu možnosti stanovení úhrady léčivého přípravku s aktivní orphan designací tzv. třetí cestou, tj. postupem dle § 39da zákona. Vzhledem k tomu, že postup podle § 39da je určen pouze pro jasně vymezenou skupinu LPVO a jsou uplatňovány specifické požadavky a kritéria, tak v situaci, kdy v systému úhrad v době žádosti o stanovení dočasné úhrady léčivému přípravku bez orphan designace v terapeutické indikaci pro onemocnění naplňující definici vzácného onemocnění již figuruje LPVO se stanovenou úhradou podle § 39da zákona, není na místě, aby hodnocení kritéria VILP takového léčivého přípravku bylo prováděno oproti tomuto LPVO. Tímto zůstává zachován princip hodnocení kritérií pro přiznání statusu VILP oproti léčivým přípravkům se stanovenou úhradou podle § 39g zákona podobně jak je tomu v případech, kdy je pro léčivý přípravek žádána dočasná úhrada a v systému úhrad již figuruje VILP s úhradou v totožné indikaci - pokud by totiž v řízení o stanovení dočasné úhrady léčivému přípravku bez orphan designace bylo požadováno splnění kritérií VILP oproti LPVO s úhradou podle § 39da zákona, docházelo by k nedůvodnému kumulativnímu navyšování parametrů pro přiznání statusu VILP nově vstupujícímu léčivému přípravku.
Relevantním komparátorem pro posouzení kritérií VILP dle ustanovení §39d odst. 2 zákona a komparativní účinnosti by tak měl být hrazený terapeutický postup, který má úhradu stanovenou dle § 39g, případně podle § 39i zákona, a není-li takový léčivý přípravek k dispozici, je možné uvažovat i jiné alternativy léčby, například nejlepší podpůrnou léčbu (BSC). Nicméně i LPVO se stanovenou úhradou podle § 39da zákona je hrazený terapeutický postup, tudíž v klinickém hodnocení předloženém žadatelem by mělo být provedeno srovnání oproti použití LPVO v dané indikaci, přičemž do systému úhrad vstupující VILP v tomto srovnání musí splňovat podmínku srovnatelného nebo vyššího účinku vůči danému LPVO v posuzované terapeutické indikaci – ve stanovení nové úhrady léčivému přípravku s nižší účinností, než má již hrazený LPVO, nelze shledat veřejný zájem, neboť takový léčivý přípravek pravděpodobně pacientům nepřináší benefit oproti již hrazené léčbě LPVO. V souvislosti s vyhodnocením kritéria pro přiznání statusu VILP posuzovaného léčivého přípravku bez orphan designace je vhodné doplnit, že není-li v daném konkrétním případě k dispozici dostatečná přímá evidence, lze akceptovat i nepřímou evidenci, resp. metodologicky správně provedená nepřímá srovnání.
Druhým specifikem postupu podle § 39d zákona je přístup k posouzení účelnosti terapeutické intervence, jelikož podle věty třetí § 39d odst. 3 zákona č. 48/1997 Sb. platí, že „Pro stanovení dočasné úhrady se nevyžaduje splnění podmínky nákladové efektivity jako jedné z podmínek účelné terapeutické intervence podle § 15 odst. 7.“ Toto reflektuje případy, kdy vysoce inovativní léčivé přípravky nejsou nákladově efektivní kupříkladu z důvodu, že není dostatek validních dat k předložení metodicky akceptovatelné analýzy nákladové efektivity, avšak je odůvodněný předpoklad, že nákladově efektivní v určitém časovém horizontu budou a zároveň je nezpochybnitelné, že přinášejí jistou míru inovace.
Ačkoliv nesplnění podmínky nákladové efektivity ve smyslu věty druhé § 15 odst. 7 zákona č. 48/1997 Sb. není samostatným důvodem pro nepřiznání dočasné úhrady léčivému přípravku, jemuž je možné přiznat status VILP, i v řízení dle § 39d zákona se vyžaduje předložení farmakoekonomických hodnocení, tj. hodnocení nákladové efektivity a dopadu do rozpočtu. Je třeba dodat, že podle věty čtvrté § 15 odst. 8 zákona č. 48/1997 Sb. stále platí, že „Dopad do rozpočtu musí být v souladu s veřejným zájmem podle § 17 odst. 2.“ – neakceptovatelný dopad do rozpočtu může být důvodem pro nepřiznání dočasné úhrady.
Vzhledem k tomu, že relevantním komparátorem ke klinickému posouzení pro přiznání statusu VILP léčivému přípravku bez orphan designace v terapeutické indikaci pro onemocnění naplňující definici vzácného onemocnění jsou léčivé přípravky s úhradou stanovenou dle § 39g, případně podle § 39i zákona či jiné alternativy léčby, měly by být na základě již předložených zdrojových dat (účinnost, bezpečnost) metodologicky správně i komparátorem v základním scénáři farmakoekonomického posouzení daného léčivého přípravku žádajícího o stanovení dočasné úhrady v terapeutické indikaci pro onemocnění naplňující definici vzácného onemocnění.
V metodologicky správně provedeném farmakoekonomickém hodnocení by však v alternativním scénáři analýzy nákladové efektivity mělo být pracováno i s komparátorem, jímž je právě LPVO se stanovenou úhradou podle § 39da zákona, přičemž analýza musí být přezkoumatelná a provedena metodicky správně. Naopak LPVO jako komparátor musí být zohledněn v základním scénáři analýzy dopadu na rozpočet vzhledem k ustanovení § 39d odst. 6 zákona tak, aby odhad dopadu na rozpočet co nejvíce odpovídal aktuální klinické praxi, resp. odhadované náklady na hodnocený přípravek nebyly nadhodnoceny neuvažováním LPVO jako komparátoru.
Léčivý přípravek, který není stanoven jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění podle nařízení Evropského parlamentu a Rady 141/2000/ES o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění, a pro který je požadováno stanovení úhrady v terapeutických indikacích pro onemocnění naplňující definici vzácného onemocnění, tedy mohou vstupovat do systému úhrad z veřejného zdravotního pojištění prostřednictvím postupu podle § 39d zákona za podmínky prokázání alespoň jednoho kritéria pro přiznání statusu VILP posuzovaného léčivého přípravku, a to oproti terapii léčivými přípravky se stanovenou úhradou podle § 39g, případně dle § 39i, zákona a zároveň za podmínky alespoň srovnatelné účinnosti oproti LPVO hrazenému v totožné indikaci podle § 39da zákona. Farmakoekonomické hodnocení posuzovaného léčivého přípravku v základním scénáři analýzy nákladové efektivity je pak metodologicky správně provedeno oproti léčivým přípravkům s úhradou stanovenou podle § 39g, případně dle § 39i zákona či jiné alternativě léčby, přičemž LPVO se stanovenou úhradou podle § 39da je třeba využít jako komparátor v základním scénáři analýzy dopadu na rozpočet a v alternativním scénáři analýzy nákladové efektivity.
Uvedený text byl kompletně převzat ze stránek MZ ČR.