Pharmeca.cz

Ministerstvo zdravotnictví ČR souhlasilo se stanovením úhrady léku pro vzácná onemocnění (LPVO) v indikaci léčba pokročilého gastrointestinálního stromálního tumoru. Lék je určen pro malý počet pacientů, a i když je předpokládaná doba léčby v řádu měsíců a její efekt není kurativní, umožňuje signifikantní prodloužení doby přežití bez progrese onemocnění v dobré kvalitě života.

Doporučení zařazení tohoto přípravku do úhrad jednomyslně podpořil i poradní orgán, neboť důkazy ve spisu prokázaly jeho účinnost ve 4. linii léčby vzácného nádorového onemocnění, pro které neexistuje jiná alternativa a je zde zjevná nenaplněná medicínská potřeba.

MZ odůvodnilo udělení souhlasu mj. skutečností, že stav pacientů vyžaduje rychlé nasazení léčby, což individuální žádosti podle § 16 neumožňují dostatečně flexibilně.

K pozitivnímu stanovisku přispěly dle odůvodnění i výsledky smluvních ujednání se zdravotními pojišťovnami, díky nimž je předpokládaný dopad na rozpočet příznivější nejen ve srovnání s výsledky z hodnotící zprávy, ale i ve srovnání s aktuální praxí úhrad podle § 16. 

V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme hodnotící zprávy a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Příští týden se můžete opět těšit na další díl z nové série článků věnované Novele zákona o veřejném zdravotním pojištění, tentokrát na téma orphan. 

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.
Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Pro léčivé přípravky zařazené do referenční skupiny, kterým není stanovena výše ani podmínky úhrady nad rámec zaměnitelných přípravků, není třeba dokládat analýzu nákladové efektivity. Nově se ale předkládá dopad do rozpočtu s kalkulací započitatelných doplatků.

Podle Ústavu by v analýze dopadu na rozpočet měly být zohledněny všechny léčivé přípravky zařazené do referenční skupiny.
Na druhou stranu například v případě řízení o stanovení ceny a úhrady v referenční skupině č. 104/7 - terapeutické extrakty alergenů - standardizované, injekční depotní, je nutné při kalkulaci započitatelných doplatků zohlednit praxi, ve které přípravek obsahující alergeny z roztočů bude opět nahrazen výhradně přípravky obsahující pouze tyto alergeny. Z tohoto důvodu by zahrnutí ostatních zaměnitelných přípravků (ze stejné referenční skupiny) do analýzy dopadu na rozpočet nemělo žádný vliv na výsledek, neboť jejich náklady by byly ve světě s i bez hodnocené intervence totožné, a tedy by se ve výsledku vzájemně odečetly.

V analýze se pracuje s náklady na započitatelné doplatky, které by vznikly zdravotním pojišťovnám při překročení ročního ochranného limitu.
Nezahrnutí ochranného limitu pojištěnce ve výši 1000,-Kč do analýzy Ústav ale akceptoval ve výše zmíněném řízení jako konzervativní nastavení.
Dospěl totiž ke zjištění, že zahrnutí ochranného limitu 5000 Kč na pojištěnce by vedlo k odečtení vyšších nákladů ve světě s hodnocenou intervencí (5 000 Kč na pacienta), než ve světě bez hodnocené intervence (méně než 5 000 Kč na pacienta). Výsledný dopad na rozpočet by tak byl nižší.
Při zohlednění ochranného limitu ve výši 1 000 Kč by pacient ve světě bez hodnocené intervence tento limit sice v prvním roce překročil, ale v dalších letech již nikoliv. I při započtení tohoto nižšího limitu by tedy výsledný dopad na rozpočet zůstal nižší.

Analýza by měla obsahovat samostatně vyhodnocení dopadu na rozpočet bez zahrnutí započitatelných doplatků a se zahrnutím započitatelných doplatků.

Dříve publikovaný postup Ústavu dále uvádí, že v analýze je nutné zohlednit doplatky reálně uplatňované v praxi.
K výpočtu reálných započitatelných doplatků proto Ústav využívá průměrné ceny v lékárnách za jednotlivá balení, získané z hlášení podle pokynu LEK-13.

Náklady na započitatelné doplatky se váží k přípravkům vydávaným na recept, z tohoto důvodu se do analýzy spotřeby nezahrnují léky vykázané na žádanky.

V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme hodnotící zprávy a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Příští týden se můžete opět těšit na další díl z nové série článků věnované Novele zákona o veřejném zdravotním pojištění, tentokrát na téma úhrady. 

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.
Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

V dříve provedené hloubkové revizi byl lék s účinnou látkou budesonid v tabletové formě vyhodnocen jako v zásadě terapeuticky zaměnitelný s rektálními formami v referenční indikaci léčba akutní ulcerózní kolitidy postihující rektum a sigmoideum, a to především na základě výsledků studií CORE I a CORE II u podskupiny pacientů s proktosigmoitidou

Ústav však v návaznosti na vstup dalšího léku se stejnou účinnou látkou ve formě čípků do systému úhrad v probíhajícím revizním řízení přistoupil ke zúžení referenční indikace, a to pouze na léčbu akutní ulcerózní kolitidy postihující rektum.

Ústav tak ve vydané hodnotící zprávě reaguje na námitky jednoho z účastníků, že pacienti s ulcerózní kolitidou postihující pouze rektum nebyli zařazeni do registračních studií u tabletové lékové formy, a proto není možné na základě výsledků těchto studií učinit závěr o účinnosti a bezpečnosti u této skupiny pacientů, resp. provést srovnání s rektálními formami budesonidu.

Ústav s ohledem na odlišné klinické využití proto navrhuje rozdělení posuzovaných léků do dvou samostatných skupin, a to:

• a) budesonid k léčbě ulcerózní kolitidy postihující rektum (rektální lékové formy) – referenční indikace je léčba akutní ulcerózní kolitidy postihující rektum,
• b) budesonid k léčbě ulcerózní kolitidy, perorální (perorální formy) – referenční indikace je léčba akutní ulcerózní kolitidy postihující rektum a sigmoideum.

V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme hodnotící zprávy a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.
Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Státní ústav pro kontrolu léčiv (Ústav) v rámci správních řízení v oblasti cen a úhrad stanovuje nejen výši, ale i podmínky úhrady. Mezi taková omezení patří vykazovací a preskripční omezení, které blíže definuje okruh lékařských odborností nebo celých center, kterým umožňuje dané léky předepisovat a vykazovat zdravotním pojišťovnám k úhradě. 

Ministerstvo zdravotnictví (MZ) v rámci jednoho z řízení vyslovilo právní názor, že záměna symbolu „S“ za preskripční omezení „E/DER“, což znamená „uvolnění“ preskripce z omezené skupiny specializovaných center na veškerá pracoviště lékařů s definovanou odborností, obecně zakládá předpoklad navýšení dopadu do rozpočtu.

Konkrétně ve svém rozhodnutí MZ uvádí: „Hrazené předmětné přípravky budou nově pojištěncům vydávány v lékárně (třeba i zcela bez jakékoliv vazby na specializované pracoviště) oproti receptu a vydávající lékárna bude částku odpovídající stanovené výši úhrady předmětných přípravků standardně účtovat příslušné zdravotní pojišťovně. Taková změna má určité ekonomické konsekvence – minimálně v oblasti započitatelných doplatků a čerpání obchodní přirážky lékárnou. Nejedná se přitom o ekonomické konsekvence jediné: Přípravky se symbolem „S“ zdravotní pojišťovna hradí pouze poskytovateli, se kterým má za účelem hospodárného užití takového přípravku uzavřenu zvláštní smlouvu, zatímco na přípravky bez symbolu „S“ se zákonná povinnost uzavírání takových zvláštních smluv nevztahuje … „

Z těchto důvodů dle MZ je nezbytné trvat na předložení analýzy nákladové efektivity a dopadu do rozpočtu, což Ústav v řízení neučinil.
Samotné vyjádření České dermatovenerologické společnosti k dotazu Ústavu sice podpořilo domněnku Ústavu o nenavýšení počtu pacientů, MZ však připomíná, že i bez změny počtu pacientů může docházet ke zvýšení dopadu do rozpočtu. Zároveň doplňuje, že odborná společnost se k samotnému dopadu do rozpočtu nijak nevyjádřila.
MZ proto rozhodnutí zrušilo.

Definice jednotlivých symbolů:

• Symbol S - Jde-li o přípravek, jehož použití je s ohledem na veřejný zájem účelné koncentrovat do specializovaných pracovišť dle § 15 odst. 10 zákona, označí se v rozhodnutí symbolem "S". Takový přípravek účtuje jako zvlášť účtovaný přípravek zdravotní pojišťovně pouze specializované pracoviště, a to na základě smlouvy uzavřené mezi ním a zdravotní pojišťovnou.
• Symbol E - Není-li s ohledem na účinnost a bezpečnost přípravku předepisování přípravku účelné přenést na jiného lékaře, než lékaře se specializovanou způsobilostí s označením odbornosti uvedené v preskripčním omezení, v rozhodnutí se označí tento přípravek symbolem "E".
• Symbol DER - dermatovenerologie, dětská dermatovenerologie, korektivní dermatologie.

V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme hodnotící zprávy a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.
Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Ústav v případě řízení s vysoce inovativními léčivými přípravky (VILP) konstatoval, že nejsou v současné době dostupné publikace, které by dostatečně dokládaly srovnatelnou účinnost v parametru četnosti dosažení objektivní odpovědi (ORR). S tímto odůvodněním neomezil výši úhrady ve smyslu § 39d odst. 9 zákona o veřejném zdravotním pojištění na úroveň jiných přípravků s obdobným využitím.

Zákon v uvedeném odstavci totiž po Ústavu požaduje v případech, kdy má dočasnou úhradu stanovenou jiný vysoce inovativní léčivý přípravek s obdobným klinickým využitím a obdobnou nebo blízkou účinností, stanovit výši dočasné úhrady posuzovaného léčivého přípravku nejvýše do výše dočasné úhrady tohoto jiného vysoce inovativního léčivého přípravku, a to při zohlednění rozdílů v dávkování a velikosti balení.

Skutečnost, že ze systému zdravotního pojištění je dočasně hrazen jiný VILP s obdobným klinickým využitím a obdobnou nebo blízkou účinností, a to zejména splnění podmínky obdobné nebo blízké účinnosti, prokazuje Ústav. Pokud potřebné důkazy neshromáždí, není oprávněn úhradu z uvedeného titulu snížit.

Možnost snížení úhrady vysoce inovativnímu přípravku Ústav zkoumá i v případech, kdy je přípravek hrazen v jiné terapeutické indikaci a současně není zařazen do skupiny zaměnitelných přípravků společně s dalšími přípravky.

V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme hodnotící zprávy a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.
Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Jestliže žadatel v minulosti požádal a uspěl v jiném typu správního řízení o stanovení výše a podmínek úhrady léku v určité indikaci, nemůže později požádat o stanovení výše a podmínek úhrady téhož léku ve stejné indikaci podle § 39da zákona o veřejném zdravotním pojištění (Zásady pro úhradu léčivých přípravků určených k léčbě vzácných onemocnění), byť má předmětný lék status léčivého přípravku pro vzácná onemocnění (LPVO).

Tato podmínka vyplývá dle MZ z §39da odst. 1): Je-li to ve veřejném zájmu podle § 17 odst. 2 a není-li podána pro stejnou indikaci žádost o stanovení dočasné úhrady podle § 39d ani žádost o stanovení výše a podmínek úhrady v řízení podle § 39g, Ústav rozhodne o výši a podmínkách úhrady léčivého přípravku určeného k léčbě vzácného onemocnění….

MZ k uvedenému ustanovení uvedlo, že ho je nutné aplikovat nejen na současně probíhající správní řízení o žádosti pro stejnou indikaci, ale též na již proběhlá a pravomocně ukončená řízení o žádostech u předmětných léčivých přípravků ve stejné indikaci.

Novela zákona o veřejném zdravotním pojištění, která má nabýt účinnosti dne 1. 1. 2026, výslovně zakotvuje pravidlo, že nelze požádat o úhradu pro LPVO, pokud již přípravek má stanovenou dočasnou úhradu ve shodné indikaci.

V našem prémiovém newsletteru podrobně rozebíráme hodnotící zprávy a jejich dopad do praxe. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám neunikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.
Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

MZ vydalo závazné stanovisko ve kterém souhlasí se stanovením úhrady pro léčivý přípravek pro vzácná onemocnění (LPVO) poté, co stanovení úhrady jednomyslně doporučil poradní orgán.

Ačkoli posuzovaný LPVO úhradu získá, bude i nadále nezbytné podat žádost o individuální mimořádnou úhradu dle § 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Důvodem je ta skutečnost, že posuzovaný LPVO je pro danou indikaci používán v kombinaci s dalším lékem, který však nemá úhradu ze zdravotního pojištění stanovenu. Pro tento druhý lék tak bude nutné podat žádost o mimořádnou úhradu, jak uvedlo MZ ve svém stanovisku.

MZ souhlasí se stanovením výše a podmínek úhrady zejména s ohledem na věk pacientů pro které je léčba indikována, na závažnost onemocnění a po pečlivém prozkoumání důkazů o účinnosti a bezpečnosti předmětného LPVO.

Od roku 2023, kdy do praxe vstoupila nová legislativa týkající se stanovení ceny a úhrady léčiv pro vzácná onemocnění doposud vydalo Ministerstvo zdravotnictví celkem 35 závazných stanovisek a z toho v 11 případech se stanovením úhrady nesouhlasilo, ve 2 případech navrhlo změnu podmínek úhrady ve srovnání s návrhem SÚKL a v jednom případě navrhlo změnu výše úhrady ve srovnání s návrhem SÚKL. 

V našem newsletteru jen tento týden podrobně rozebíráme další klíčový dokument z rozhodovací praxe v oblasti cen a úhrad a jejich dopady. 

Nezmeškejte klíčové informace – přihlaste se k odběru!

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.
Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Stanovisko Ministerstva zdravotnictví České republiky ke správním řízením o žádosti o stanovení úhrady v indikaci onemocnění naplňujícího definici vzácného onemocnění vedeným s léčivými přípravky, které nejsou stanoveny jako léčivý přípravek určený k léčbě vzácného onemocnění podle nařízení Evropského parlamentu a Rady 141/2000/ES o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění. 

Zákon č. 48/1997Sb., o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění pozdějších předpisů (dále jen „zákon č. 48/1997 Sb.“ nebo „zákon“) neupravuje zvláštním způsobem vstup do systému úhrad léčivého přípravku určeného pro léčbu vzácného onemocnění, kterému však nebyla udělena tzv. orphan designace podle příslušného nařízení. Takový léčivý přípravek nelze označit za léčivý přípravek pro vzácná onemocnění podle zákona č. 48/1997 Sb. (dále také jen „LPVO“), jelikož podle věty druhé § 39da odst. 1 platí, že „Za léčivý přípravek určený k léčbě vzácného onemocnění se považuje léčivý přípravek, který byl stanoven jako takový podle přímo použitelného předpisu Evropské unie o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění.“, což znamená, že léčivý přípravek, který nebyl jako léčivý přípravek pro léčbu vzácných onemocnění stanoven podle nařízení Evropského parlamentu a Rady 141/2000/ES o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění, nemůže podat žádost o stanovení výše a podmínek úhrady podle § 39da zákona, byť je pro léčbu vzácného onemocnění registrován. 

Na okraj lze podotknout, že žádat o stanovení úhrady LPVO postupem dle § 39da je právo držitele rozhodnutí o registraci léčivého přípravku, nikoli povinnost, přičemž vstup do systému úhrad je LPVO umožněn i skrze postupy podle § 39g či § 39d zákona. 

Vstup do systému úhrad je tak pro léčivé přípravky, které nelze označit jako LPVO podle zákona č. 48/1997 Sb., možný pouze v řízeních vedených podle §§ 39g, 39i nebo 39d. V případě řízení vedeného podle § 39g nebo § 39i zákona, jehož výsledkem by bylo stanovení tzv. trvalé úhrady léčivému přípravku bez orphan designace v terapeutické indikaci vzácného onemocnění, je mimo jiné třeba, aby v takovém řízení byla splněna podmínka účelné terapeutické intervence ve smyslu věty druhé § 15 odst. 7 zákona. Je však třeba upozornit, že v rámci hodnocení nákladové efektivity v řízení o stanovení (případně změně) výše a podmínek úhrady léčivého přípravku v tzv. trvalé úhradě nelze využít LPVO s úhradou stanovenou podle § 39da zákona jako srovnávanou intervenci (komparátor) v základním scénáři v rámci hodnocení nákladové efektivity, jak bylo blíže objasněno ve stanovisku Ministerstva zdravotnictví České republiky ze dne 7. dubna 2025. 

Jako vhodnější cesta se tak v případě léčivého přípravku určeného k léčbě vzácného onemocnění bez orphan designace jeví žádost a řízení o stanovení dočasné úhrady podle § 39d zákona, neboť určité odlišnosti řízení o dočasné úhradě spíše odpovídají charakteru takového léčivého přípravku než postupy uplatňované v řízení o tzv. trvalé úhradě. 

Prvním specifikem postupu podle § 39d zákona je prokázání alespoň jednoho kritéria pro přiznání statusu VILP v souladu s § 39d odst. 2 zákona č. 48/1997 Sb., čímž je zajištěno, že takový léčivý přípravek přináší jistou míru inovace, která má nezanedbatelný vliv na léčbu závažného onemocnění a bude mít svou roli v terapeutickém schématu léčby daného vzácného onemocnění v doporučených klinických postupech pro ČR nebo zahraničí. Pokud tedy žadatel požádá o stanovení první případně druhé dočasné úhrady, měl by pak na základě dispoziční zásady v žádosti označit, podle jakého písmene ustanovení § 39d odst. 2 zákona č. 48/1997 Sb. léčivý přípravek svým klinickým přínosem splňuje podmínku pro přiznání statusu VILP, potažmo stanovení první nebo druhé dočasné úhrady. 

Naplnění alespoň jednoho kritéria pro přiznání statusu VILP posuzovaného léčivého přípravku bez orphan designace, pro nějž je žádáno stanovení první nebo druhé dočasné úhrady v terapeutických indikacích pro onemocnění naplňující definici vzácného onemocnění, se pak posuzuje oproti terapii léčivými přípravky se stanovenou úhradou podle § 39g zákona, tedy obdobně jako před 1. 1. 2022, než vešla v účinnost novela zákona, která přinesla právní úpravu možnosti stanovení úhrady léčivého přípravku s aktivní orphan designací tzv. třetí cestou, tj. postupem dle § 39da zákona. Vzhledem k tomu, že postup podle § 39da je určen pouze pro jasně vymezenou skupinu LPVO a jsou uplatňovány specifické požadavky a kritéria, tak v situaci, kdy v systému úhrad v době žádosti o stanovení dočasné úhrady léčivému přípravku bez orphan designace v terapeutické indikaci pro onemocnění naplňující definici vzácného onemocnění již figuruje LPVO se stanovenou úhradou podle § 39da zákona, není na místě, aby hodnocení kritéria VILP takového léčivého přípravku bylo prováděno oproti tomuto LPVO. Tímto zůstává zachován princip hodnocení kritérií pro přiznání statusu VILP oproti léčivým přípravkům se stanovenou úhradou podle § 39g zákona podobně jak je tomu v případech, kdy je pro léčivý přípravek žádána dočasná úhrada a v systému úhrad již figuruje VILP s úhradou v totožné indikaci - pokud by totiž v řízení o stanovení dočasné úhrady léčivému přípravku bez orphan designace bylo požadováno splnění kritérií VILP oproti LPVO s úhradou podle § 39da zákona, docházelo by k nedůvodnému kumulativnímu navyšování parametrů pro přiznání statusu VILP nově vstupujícímu léčivému přípravku. 

Relevantním komparátorem pro posouzení kritérií VILP dle ustanovení §39d odst. 2 zákona a komparativní účinnosti by tak měl být hrazený terapeutický postup, který má úhradu stanovenou dle § 39g, případně podle § 39i zákona, a není-li takový léčivý přípravek k dispozici, je možné uvažovat i jiné alternativy léčby, například nejlepší podpůrnou léčbu (BSC). Nicméně i LPVO se stanovenou úhradou podle § 39da zákona je hrazený terapeutický postup, tudíž v klinickém hodnocení předloženém žadatelem by mělo být provedeno srovnání oproti použití LPVO v dané indikaci, přičemž do systému úhrad vstupující VILP v tomto srovnání musí splňovat podmínku srovnatelného nebo vyššího účinku vůči danému LPVO v posuzované terapeutické indikaci – ve stanovení nové úhrady léčivému přípravku s nižší účinností, než má již hrazený LPVO, nelze shledat veřejný zájem, neboť takový léčivý přípravek pravděpodobně pacientům nepřináší benefit oproti již hrazené léčbě LPVO. V souvislosti s vyhodnocením kritéria pro přiznání statusu VILP posuzovaného léčivého přípravku bez orphan designace je vhodné doplnit, že není-li v daném konkrétním případě k dispozici dostatečná přímá evidence, lze akceptovat i nepřímou evidenci, resp. metodologicky správně provedená nepřímá srovnání. 

Druhým specifikem postupu podle § 39d zákona je přístup k posouzení účelnosti terapeutické intervence, jelikož podle věty třetí § 39d odst. 3 zákona č. 48/1997 Sb. platí, že „Pro stanovení dočasné úhrady se nevyžaduje splnění podmínky nákladové efektivity jako jedné z podmínek účelné terapeutické intervence podle § 15 odst. 7.“ Toto reflektuje případy, kdy vysoce inovativní léčivé přípravky nejsou nákladově efektivní kupříkladu z důvodu, že není dostatek validních dat k předložení metodicky akceptovatelné analýzy nákladové efektivity, avšak je odůvodněný předpoklad, že nákladově efektivní v určitém časovém horizontu budou a zároveň je nezpochybnitelné, že přinášejí jistou míru inovace. 

Ačkoliv nesplnění podmínky nákladové efektivity ve smyslu věty druhé § 15 odst. 7 zákona č. 48/1997 Sb. není samostatným důvodem pro nepřiznání dočasné úhrady léčivému přípravku, jemuž je možné přiznat status VILP, i v řízení dle § 39d zákona se vyžaduje předložení farmakoekonomických hodnocení, tj. hodnocení nákladové efektivity a dopadu do rozpočtu. Je třeba dodat, že podle věty čtvrté § 15 odst. 8 zákona č. 48/1997 Sb. stále platí, že „Dopad do rozpočtu musí být v souladu s veřejným zájmem podle § 17 odst. 2.“ – neakceptovatelný dopad do rozpočtu může být důvodem pro nepřiznání dočasné úhrady. 

Vzhledem k tomu, že relevantním komparátorem ke klinickému posouzení pro přiznání statusu VILP léčivému přípravku bez orphan designace v terapeutické indikaci pro onemocnění naplňující definici vzácného onemocnění jsou léčivé přípravky s úhradou stanovenou dle § 39g, případně podle § 39i zákona či jiné alternativy léčby, měly by být na základě již předložených zdrojových dat (účinnost, bezpečnost) metodologicky správně i komparátorem v základním scénáři farmakoekonomického posouzení daného léčivého přípravku žádajícího o stanovení dočasné úhrady v terapeutické indikaci pro onemocnění naplňující definici vzácného onemocnění. 

V metodologicky správně provedeném farmakoekonomickém hodnocení by však v alternativním scénáři analýzy nákladové efektivity mělo být pracováno i s komparátorem, jímž je právě LPVO se stanovenou úhradou podle § 39da zákona, přičemž analýza musí být přezkoumatelná a provedena metodicky správně. Naopak LPVO jako komparátor musí být zohledněn v základním scénáři analýzy dopadu na rozpočet vzhledem k ustanovení § 39d odst. 6 zákona tak, aby odhad dopadu na rozpočet co nejvíce odpovídal aktuální klinické praxi, resp. odhadované náklady na hodnocený přípravek nebyly nadhodnoceny neuvažováním LPVO jako komparátoru. 

Léčivý přípravek, který není stanoven jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění podle nařízení Evropského parlamentu a Rady 141/2000/ES o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění, a pro který je požadováno stanovení úhrady v terapeutických indikacích pro onemocnění naplňující definici vzácného onemocnění, tedy mohou vstupovat do systému úhrad z veřejného zdravotního pojištění prostřednictvím postupu podle § 39d zákona za podmínky prokázání alespoň jednoho kritéria pro přiznání statusu VILP posuzovaného léčivého přípravku, a to oproti terapii léčivými přípravky se stanovenou úhradou podle § 39g, případně dle § 39i, zákona a zároveň za podmínky alespoň srovnatelné účinnosti oproti LPVO hrazenému v totožné indikaci podle § 39da zákona. Farmakoekonomické hodnocení posuzovaného léčivého přípravku v základním scénáři analýzy nákladové efektivity je pak metodologicky správně provedeno oproti léčivým přípravkům s úhradou stanovenou podle § 39g, případně dle § 39i zákona či jiné alternativě léčby, přičemž LPVO se stanovenou úhradou podle § 39da je třeba využít jako komparátor v základním scénáři analýzy dopadu na rozpočet a v alternativním scénáři analýzy nákladové efektivity.

Uvedený text byl kompletně převzat ze stránek MZ ČR.