Pharmeca.cz

Stanovisko Ministerstva zdravotnictví České republiky ke správním řízením o žádosti o stanovení úhrady v indikaci onemocnění naplňujícího definici vzácného onemocnění vedeným s léčivými přípravky, které nejsou stanoveny jako léčivý přípravek určený k léčbě vzácného onemocnění podle nařízení Evropského parlamentu a Rady 141/2000/ES o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění. 

Zákon č. 48/1997Sb., o veřejném zdravotním pojištění a o změně a doplnění některých souvisejících zákonů, ve znění pozdějších předpisů (dále jen „zákon č. 48/1997 Sb.“ nebo „zákon“) neupravuje zvláštním způsobem vstup do systému úhrad léčivého přípravku určeného pro léčbu vzácného onemocnění, kterému však nebyla udělena tzv. orphan designace podle příslušného nařízení. Takový léčivý přípravek nelze označit za léčivý přípravek pro vzácná onemocnění podle zákona č. 48/1997 Sb. (dále také jen „LPVO“), jelikož podle věty druhé § 39da odst. 1 platí, že „Za léčivý přípravek určený k léčbě vzácného onemocnění se považuje léčivý přípravek, který byl stanoven jako takový podle přímo použitelného předpisu Evropské unie o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění.“, což znamená, že léčivý přípravek, který nebyl jako léčivý přípravek pro léčbu vzácných onemocnění stanoven podle nařízení Evropského parlamentu a Rady 141/2000/ES o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění, nemůže podat žádost o stanovení výše a podmínek úhrady podle § 39da zákona, byť je pro léčbu vzácného onemocnění registrován. 

Na okraj lze podotknout, že žádat o stanovení úhrady LPVO postupem dle § 39da je právo držitele rozhodnutí o registraci léčivého přípravku, nikoli povinnost, přičemž vstup do systému úhrad je LPVO umožněn i skrze postupy podle § 39g či § 39d zákona. 

Vstup do systému úhrad je tak pro léčivé přípravky, které nelze označit jako LPVO podle zákona č. 48/1997 Sb., možný pouze v řízeních vedených podle §§ 39g, 39i nebo 39d. V případě řízení vedeného podle § 39g nebo § 39i zákona, jehož výsledkem by bylo stanovení tzv. trvalé úhrady léčivému přípravku bez orphan designace v terapeutické indikaci vzácného onemocnění, je mimo jiné třeba, aby v takovém řízení byla splněna podmínka účelné terapeutické intervence ve smyslu věty druhé § 15 odst. 7 zákona. Je však třeba upozornit, že v rámci hodnocení nákladové efektivity v řízení o stanovení (případně změně) výše a podmínek úhrady léčivého přípravku v tzv. trvalé úhradě nelze využít LPVO s úhradou stanovenou podle § 39da zákona jako srovnávanou intervenci (komparátor) v základním scénáři v rámci hodnocení nákladové efektivity, jak bylo blíže objasněno ve stanovisku Ministerstva zdravotnictví České republiky ze dne 7. dubna 2025. 

Jako vhodnější cesta se tak v případě léčivého přípravku určeného k léčbě vzácného onemocnění bez orphan designace jeví žádost a řízení o stanovení dočasné úhrady podle § 39d zákona, neboť určité odlišnosti řízení o dočasné úhradě spíše odpovídají charakteru takového léčivého přípravku než postupy uplatňované v řízení o tzv. trvalé úhradě. 

Prvním specifikem postupu podle § 39d zákona je prokázání alespoň jednoho kritéria pro přiznání statusu VILP v souladu s § 39d odst. 2 zákona č. 48/1997 Sb., čímž je zajištěno, že takový léčivý přípravek přináší jistou míru inovace, která má nezanedbatelný vliv na léčbu závažného onemocnění a bude mít svou roli v terapeutickém schématu léčby daného vzácného onemocnění v doporučených klinických postupech pro ČR nebo zahraničí. Pokud tedy žadatel požádá o stanovení první případně druhé dočasné úhrady, měl by pak na základě dispoziční zásady v žádosti označit, podle jakého písmene ustanovení § 39d odst. 2 zákona č. 48/1997 Sb. léčivý přípravek svým klinickým přínosem splňuje podmínku pro přiznání statusu VILP, potažmo stanovení první nebo druhé dočasné úhrady. 

Naplnění alespoň jednoho kritéria pro přiznání statusu VILP posuzovaného léčivého přípravku bez orphan designace, pro nějž je žádáno stanovení první nebo druhé dočasné úhrady v terapeutických indikacích pro onemocnění naplňující definici vzácného onemocnění, se pak posuzuje oproti terapii léčivými přípravky se stanovenou úhradou podle § 39g zákona, tedy obdobně jako před 1. 1. 2022, než vešla v účinnost novela zákona, která přinesla právní úpravu možnosti stanovení úhrady léčivého přípravku s aktivní orphan designací tzv. třetí cestou, tj. postupem dle § 39da zákona. Vzhledem k tomu, že postup podle § 39da je určen pouze pro jasně vymezenou skupinu LPVO a jsou uplatňovány specifické požadavky a kritéria, tak v situaci, kdy v systému úhrad v době žádosti o stanovení dočasné úhrady léčivému přípravku bez orphan designace v terapeutické indikaci pro onemocnění naplňující definici vzácného onemocnění již figuruje LPVO se stanovenou úhradou podle § 39da zákona, není na místě, aby hodnocení kritéria VILP takového léčivého přípravku bylo prováděno oproti tomuto LPVO. Tímto zůstává zachován princip hodnocení kritérií pro přiznání statusu VILP oproti léčivým přípravkům se stanovenou úhradou podle § 39g zákona podobně jak je tomu v případech, kdy je pro léčivý přípravek žádána dočasná úhrada a v systému úhrad již figuruje VILP s úhradou v totožné indikaci - pokud by totiž v řízení o stanovení dočasné úhrady léčivému přípravku bez orphan designace bylo požadováno splnění kritérií VILP oproti LPVO s úhradou podle § 39da zákona, docházelo by k nedůvodnému kumulativnímu navyšování parametrů pro přiznání statusu VILP nově vstupujícímu léčivému přípravku. 

Relevantním komparátorem pro posouzení kritérií VILP dle ustanovení §39d odst. 2 zákona a komparativní účinnosti by tak měl být hrazený terapeutický postup, který má úhradu stanovenou dle § 39g, případně podle § 39i zákona, a není-li takový léčivý přípravek k dispozici, je možné uvažovat i jiné alternativy léčby, například nejlepší podpůrnou léčbu (BSC). Nicméně i LPVO se stanovenou úhradou podle § 39da zákona je hrazený terapeutický postup, tudíž v klinickém hodnocení předloženém žadatelem by mělo být provedeno srovnání oproti použití LPVO v dané indikaci, přičemž do systému úhrad vstupující VILP v tomto srovnání musí splňovat podmínku srovnatelného nebo vyššího účinku vůči danému LPVO v posuzované terapeutické indikaci – ve stanovení nové úhrady léčivému přípravku s nižší účinností, než má již hrazený LPVO, nelze shledat veřejný zájem, neboť takový léčivý přípravek pravděpodobně pacientům nepřináší benefit oproti již hrazené léčbě LPVO. V souvislosti s vyhodnocením kritéria pro přiznání statusu VILP posuzovaného léčivého přípravku bez orphan designace je vhodné doplnit, že není-li v daném konkrétním případě k dispozici dostatečná přímá evidence, lze akceptovat i nepřímou evidenci, resp. metodologicky správně provedená nepřímá srovnání. 

Druhým specifikem postupu podle § 39d zákona je přístup k posouzení účelnosti terapeutické intervence, jelikož podle věty třetí § 39d odst. 3 zákona č. 48/1997 Sb. platí, že „Pro stanovení dočasné úhrady se nevyžaduje splnění podmínky nákladové efektivity jako jedné z podmínek účelné terapeutické intervence podle § 15 odst. 7.“ Toto reflektuje případy, kdy vysoce inovativní léčivé přípravky nejsou nákladově efektivní kupříkladu z důvodu, že není dostatek validních dat k předložení metodicky akceptovatelné analýzy nákladové efektivity, avšak je odůvodněný předpoklad, že nákladově efektivní v určitém časovém horizontu budou a zároveň je nezpochybnitelné, že přinášejí jistou míru inovace. 

Ačkoliv nesplnění podmínky nákladové efektivity ve smyslu věty druhé § 15 odst. 7 zákona č. 48/1997 Sb. není samostatným důvodem pro nepřiznání dočasné úhrady léčivému přípravku, jemuž je možné přiznat status VILP, i v řízení dle § 39d zákona se vyžaduje předložení farmakoekonomických hodnocení, tj. hodnocení nákladové efektivity a dopadu do rozpočtu. Je třeba dodat, že podle věty čtvrté § 15 odst. 8 zákona č. 48/1997 Sb. stále platí, že „Dopad do rozpočtu musí být v souladu s veřejným zájmem podle § 17 odst. 2.“ – neakceptovatelný dopad do rozpočtu může být důvodem pro nepřiznání dočasné úhrady. 

Vzhledem k tomu, že relevantním komparátorem ke klinickému posouzení pro přiznání statusu VILP léčivému přípravku bez orphan designace v terapeutické indikaci pro onemocnění naplňující definici vzácného onemocnění jsou léčivé přípravky s úhradou stanovenou dle § 39g, případně podle § 39i zákona či jiné alternativy léčby, měly by být na základě již předložených zdrojových dat (účinnost, bezpečnost) metodologicky správně i komparátorem v základním scénáři farmakoekonomického posouzení daného léčivého přípravku žádajícího o stanovení dočasné úhrady v terapeutické indikaci pro onemocnění naplňující definici vzácného onemocnění. 

V metodologicky správně provedeném farmakoekonomickém hodnocení by však v alternativním scénáři analýzy nákladové efektivity mělo být pracováno i s komparátorem, jímž je právě LPVO se stanovenou úhradou podle § 39da zákona, přičemž analýza musí být přezkoumatelná a provedena metodicky správně. Naopak LPVO jako komparátor musí být zohledněn v základním scénáři analýzy dopadu na rozpočet vzhledem k ustanovení § 39d odst. 6 zákona tak, aby odhad dopadu na rozpočet co nejvíce odpovídal aktuální klinické praxi, resp. odhadované náklady na hodnocený přípravek nebyly nadhodnoceny neuvažováním LPVO jako komparátoru. 

Léčivý přípravek, který není stanoven jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění podle nařízení Evropského parlamentu a Rady 141/2000/ES o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění, a pro který je požadováno stanovení úhrady v terapeutických indikacích pro onemocnění naplňující definici vzácného onemocnění, tedy mohou vstupovat do systému úhrad z veřejného zdravotního pojištění prostřednictvím postupu podle § 39d zákona za podmínky prokázání alespoň jednoho kritéria pro přiznání statusu VILP posuzovaného léčivého přípravku, a to oproti terapii léčivými přípravky se stanovenou úhradou podle § 39g, případně dle § 39i, zákona a zároveň za podmínky alespoň srovnatelné účinnosti oproti LPVO hrazenému v totožné indikaci podle § 39da zákona. Farmakoekonomické hodnocení posuzovaného léčivého přípravku v základním scénáři analýzy nákladové efektivity je pak metodologicky správně provedeno oproti léčivým přípravkům s úhradou stanovenou podle § 39g, případně dle § 39i zákona či jiné alternativě léčby, přičemž LPVO se stanovenou úhradou podle § 39da je třeba využít jako komparátor v základním scénáři analýzy dopadu na rozpočet a v alternativním scénáři analýzy nákladové efektivity.

Uvedený text byl kompletně převzat ze stránek MZ ČR. 

Stanovení úhrady pro off-label indikace upravuje ustanovení § 39b odst. 3 zákona o veřejném zdravotním pojištění. Pro stanovení úhrady je nezbytné prokázat, že použití hodnoceného léčivého přípravku v dané off-label indikaci je dostatečně odůvodněno současným vědeckým poznáním a jeho použití je jedinou možností léčby. 
Pokud se nejedná o jedinou možnost léčby, je nezbytné pro získání úhrady prokázat nákladovou efektivitu ve srovnání se stávající léčbou.
V případě, že v řízení není prokázáno splnění podmínky odůvodněnosti léčby dostatečným vědeckým poznáním, Ústav splnění dalších podmínek již neposuzuje. 

Dostatečné vědecké poznání je vyhodnocováno v rámci důkazů k dané indikaci. Aktuálně Ústav v rámci jednoho řízení dospěl k odlišným závěrům při posuzování splnění této podmínky u dvou indikací téhož přípravku: léčby high-grade skvamózní intraepiteliální neoplazie lokalizované na vulvě (HSIL) a extra-mamární Pagetovy choroby vulvy (EMPD). Obě navržené indikace HSIL i EMPD jsou off-label.
Ústav věc posoudil tak, že podle dostupných důkazů je použití léku v terapii vulvárních HSIL dostatečně podloženo současným vědeckým poznáním, přípravek je zároveň i nákladově efektivní, a proto je možné podmínky úhrady v této off-label indikaci stanovit.
Naopak v případě EMPD není použití léku dostatečně odůvodněno, neboť studie, které byly provedeny, vykazovaly řadu metodologických omezení, jako jsou malé soubory pacientů, absence kontrolního ramene a observační design. Proto Ústav navrhuje nestanovit úhradu léku pro indikaci EMPD.  

Otázkami spojenými s off-label použitím přípravku se v minulosti zabýval i Nejvyšší správní soud a podrobnější rozbor dopadů do praxe jsme rozebírali v našem prémiovém newsletteru. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby Vám unikaly důležité informace, neváhejte nás kontaktovat.

V našem newsletteru jen tento týden podrobně rozebíráme další 3 klíčové dokumenty z rozhodovací praxe v oblasti cen a úhrad a jejich dopady. A dále jsme také upozornili na:

• nově doporučené léky k registraci – nevstupující právě do vaší terapeutické skupiny?
• Nové a aktualizované pokyny lékových agentur.
• Výběr z odborných zpravodajských informací z farma průmyslu – neutekl Vám nějaký?
• Zajímavé vzdělávací akce v nadcházejícím období.

Nezmeškejte klíčové informace – přihlaste se k odběru!

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.
Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Odvolatel v rámci řízení namítal, že SÚKL nepostupoval dle § 39c odst. 5 zákona o veřejném zdravotním pojištění, když nenavýšil úhradu přípravkům obsahujícím vybranou léčivou látku za účelem zajištění plné úhrady.
Uvedené ustanovení stanoví, že pokud při stanovení úhrady nebyl v některé ze skupin léčivých látek uvedených v příloze č. 2 bez ohledu na terapeutickou zaměnitelnost alespoň 1 léčivý přípravek plně hrazen, Ústav upraví rozhodnutím úhrady tak, aby nejméně nákladný léčivý přípravek ze skupiny posuzovaných léčivých přípravků byl plně hrazen.

Odvolatel měl za to, že dle předmětného ustanovení je třeba navýšit plnou úhradu ve skupině zaměnitelných přípravků. Není podle něj dostačující, že plně hrazeným přípravkem je přípravek ze stejné skupiny Přílohy č. 2, který ale není terapeuticky zaměnitelný a nelze ho podle podmínek úhrady vůbec použít u pacientů s hodnocenou léčivou látkou. Dle odvolatele tedy nebyla splněna podmínka plné úhrady alespoň jednoho hrazeného přípravku ve smyslu § 39c odst. 5 zákona.

MZ k tomu uvedlo, že léky s posuzovanými účinnými látkami patří do skupiny cytostatik – inhibi-torů tyrozinkinázy, tj. skupiny číslo 116 přílohy č. 2. Předmětné přípravky i plně hrazený přípravek zařazený do skupiny Přílohy č. 2 jsou používány a hrazeny pro typově stejné onemocnění – k léčbě chronické myeloidní leukémie (CML). Splnění podmínky zajištění plné úhrady alespoň jednoho přípravku z přílohy č. 2 se přitom posuzuje ve vztahu k referenční indikaci (tj. ve vztahu k široké skupině pacientů), nikoli k určité podskupině pacientů s CML. Z uvedených důvodů MZ postup SÚKL označilo za správný, neboť byl zajištěn hrazený přípravek u pacientů s CML ve skupině 116 přílohy č. 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění.

Otázkou plně hrazených léčivých přípravků v rámci přílohy č. 2 se zabýval ve své judikatuře i Ústavní soud České republiky. Převratným byl jeho nález ve věci plné úhrady terapie onemocnění prostaty a prsu.
Nález sp. zn. III. ÚS 2332/16 se zaměřil na otázku, zda je v souladu s ústavním pořádkem, pokud není pro pacienty s karcinomem prostaty k dispozici žádný plně hrazený léčivý přípravek, zatímco pro pacientky s karcinomem prsu je takový přípravek dostupný, byť jsou tyto přípravky zařazeny do stejné skupiny Přílohy č. 2 zákona o veřejném zdravotním pojištění.
Ústavní soud konstatoval, že výklad zákona, který umožňuje závěr, že určitý léčivý přípravek nemá být plně hrazen z veřejného zdravotního pojištění pouze z důvodu, že již existuje plně hrazený léčivý přípravek pro jiné onemocnění (v tomto případě pro karcinom prsu), zasahuje do samotné podstaty ústavně zaručeného práva na ochranu zdraví podle čl. 31 Listiny základních práv a svobod. Soud zdůraznil, že správní soudy v tomto případě postupovaly formalisticky a nezabývaly se opodstatněností tvrzení stěžovatelky, že jiný plně hrazený přípravek pro léčbu karcinomu prostaty neexistuje. Z uvedeného vyplynulo, že pokud léčivé přípravky sice obsahují léčivé látky zařazené do stejné skupiny Přílohy č. 2, ale jsou určeny pro léčbu typově jiných onemocnění (v jednom případě k léčbě rakoviny prsu a v druhém na léčbu prostaty), je nutné zajistit nejen plnou úhradu v dané skupině Přílohy č. 2, ale navíc i plnou úhradu pro konkrétní onemocnění (jak pro Ca prsu, tak pro prostatu). 
V tomto roce MZ uvedený Nález Ústavního soudu vyložilo v rámci řízení o odvolání ve věci zkrácené revize referenční skupiny v tom smyslu, že je-li zajištěna plná úhrada léčivého přípravku ze skupiny Přílohy č. 2 pro léčbu konkrétního typu onemocnění pak, jsou-li do stejné skupiny Přílohy č. 2 zařazeny přípravky pro léčbu zcela jiného typu onemocnění, není třeba zajistit jejich plnou úhradu v případě, že léčba tohoto zcela jiného typu onemocnění je plně hrazena přípravkem, který není zařazen do stejné skupiny přílohy č. 2. V této věci dosud soud nerozhodoval.

V našem newsletteru jen tento týden podrobně rozebíráme další 3 klíčové dokumenty z rozhodovací praxe v oblasti cen a úhrad a jejich dopady. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

V tomto týdnu jsme v newsletteru také upozornili na:

• Nejdůležitější přehledy legislativních změn.
• Nově doporučené léky k registraci – nevstupující právě do vaší terapeutické skupiny?
• Výběr z odborných zpravodajských informací z farma průmyslu – neutekl Vám nějaký?
• Zajímavé vzdělávací akce v nadcházejícím období

Nezmeškejte klíčové informace – přihlaste se k odběru!

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.
Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

V rámci správního řízení vedeného Státním ústavem pro kontrolu léčiv (Ústav) nebyly uznány námitky plátců k nákladové efektivitě. Plátci namítali, že s ohledem na existenci smluv snižujících náklady na srovnatelně účinné léčivé přípravky uzavřených mezi pojišťovnou a držiteli rozhodnutí o registraci, není posuzovaná terapie nákladově efektivní.
SUKL v provoinstančním řízení smlouvy o limitaci nezohlednil, neboť argumentoval, že smlouvy nebyly rozhodující pro stanovení úhrady srovnatelně účinným terapiím a srovnatelně účinné terapie byly nákladově efektivní i bez uzavřených ujednání.
Správnost tohoto postupu potvrdilo i Ministerstvo zdravotnictví (MZ) v rámci odvolacího řízení s tím, že správní řízení musí vycházet z ověřitelných údajů. Ústav nemůže vycházet z proklamované výše nákladů na srovnatelně účinnou terapii, která mu však není známa. Ústav tedy správně vycházel z veřejných úhrad uvedených v Seznamu cen a úhrad, které mu byly známy.

Po tomto rozhodnutí MZ bylo vydáno další ministerské rozhodnutí ve věci úhrady přípravku zařazeného do stejné úhradové skupiny jako ve výše popsaném případě.
I zde SUKL své rozhodnutí nezohlednit existenci smluv při stanovení úhrady srovnatelně účinné terapii odůvodnil obdobně jako v předchozím případě.
MZ i tento postup SÚKL potvrdilo. V tomto případě s odůvodněním v tom smyslu, že podstatné části (výše dohodnuté nejvyšší ceny výrobce) smluvních ujednání o limitaci nákladů přípravků jsou neveřejné a tyto smlouvy proto i v daném řízení nelze zohlednit.

Odůvodnění ministerstva zdravotnictví by mohlo ovlivnit postup SÚKL v případě existence neveřejných smluv ovlivňujících úhradu komparátora/vzorového přípravku/srovnatelně účinné terapie.

V našem newsletteru jen tento týden podrobně rozebíráme dalších 11 klíčových hodnotících zpráv a jejich dopady do praxe. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

V tomto týdnu jsme v newsletteru také upozornili na:

• udělenou výjimku použití léku po době použitelnosti.
• Možnost zapojit se do evropských veřejných konzultací.
• Přes 20 odborných zpravodajských informací z farma průmyslu – neutekl Vám nějaký?
  
• Zajímavé vzdělávací akce v nadcházejícím období.

 Nezmeškejte klíčové informace – přihlaste se k odběru!

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.
Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Ministerstvo zdravotnictví (MZ) rozhodlo o zařazení léčivých přípravků s glifloziny do skupiny v zásadě terapeuticky zaměnitelných léčivých přípravků pro léčbu diabetu mellitu 2. typu (DM2). Toto rozhodnutí tak potvrdilo původní napadené rozhodnutí Státního ústavu pro kontrolu léčiv (Ústav).

Glifloziny jsou používány v terapii DM2, přispívají ke zlepšení glykemické kontroly a mají pozitivní vliv na další komorbidity spojené s tímto onemocněním, jako jsou srdeční selhání a chronické onemocnění ledvin.
V řízení byly posuzovány léčivé přípravky obsahující následující léčivé látky ze skupiny inhibitorů sodíko-glukózového kotransportéru 2 (SGLT2): dapagliflozin, empagliflozin, ertugliflozin.

Rozhodnutí se týkalo otázky, zda jsou přípravky s gliflozinem v zásadě terapeuticky zaměnitelné v rámci referenční indikace "terapie diabetu mellitu 2. typu".
Odvolatel ve svých námitkách proti terapeutické zaměnitelnosti léčivých přípravků obsahujících dapagliflozin uváděl zejména tyto stručné argumenty:

1. Rozdílné schválené indikace – Dapagliflozin má dle společnosti širší schválené indikace (např. srdeční selhání se sníženou i zachovanou ejekční frakcí), které nejsou u všech ostatních gliflozinů schváleny ve stejném rozsahu.
2. Rozdílná účinnost a bezpečnost – argumentace spočívala v existenci rozdílů v klinických výstupech studií jednotlivých molekul a poukazovala na odlišnosti v bezpečnostním profilu dapagliflozinu oproti jiným gliflozinům.
3. Odlišná dostupnost klinických dat – pro dapagliflozin existuje více robustních klinických důkazů pro různé indikace, zatímco u jiných gliflozinů jsou data buď neúplná, nebo neexistující.
4. Nezastupitelnost v konkrétních indikacích – z pohledu klinické praxe je dapagliflozin nezaměnitelný, protože v některých indikacích nemá žádnou alternativu se stejným spektrem účinku a mírou doložení účinnosti a bezpečnosti.

MZ navzdory vzneseným námitkách potvrdilo, že Ústav správně posoudil glifloziny jako v zásadě terapeuticky zaměnitelné, a to na základě obdobné účinnosti, bezpečnosti a klinického využití v referenční indikaci. Důvodem pro toto rozhodnutí bylo zjištění, že ačkoli jednotlivé glifloziny mohou mít různé benefity pro různé subpopulace pacientů, jejich celkové účinky v léčbě DM2 jsou srovnatelné.

MZ dále potvrdilo, že zařazení léčivého přípravku do skupiny v zásadě terapeuticky zaměnitelných přípravků se neřídí procentuálním zastoupením příslušné léčivé látky na trhu, ale odbornými hledisky, jako jsou účinnost, bezpečnost a klinické využití. Proto nebylo marginální používání jedné z látek v terapii DM2 důvodem pro její vyloučení z dané skupiny.

MZ poukázalo na rozsudek Městského soudu v Praze ze dne 22. 5. 2015, č. j. 5 Ad 11/2010-164, v němž soud seznal, že pojmy „v zásadě terapeuticky zaměnitelný“, „obdobná nebo blízká účinnost a bezpečnost“ a „obdobné klinické využití“, zahrnuté v § 39c odst. 1 zákona č. 48/1997 Sb., nelze vykládat příliš úzce. Právě z toho důvodu zákon používá přívlastků „obdobný“ a „blízký“, resp. příslovečného určení „v zásadě“, aby tím vyjádřil, že přípravky nemusejí mít po všech stránkách zcela shodné vlastnosti, bezpečnostní profil apod. Tento svůj výklad Městský soud v Praze posléze potvrdil i v rozsudku ze dne 23. 9. 2015, č. j. 7 Ad 19/2011-98.
Argumentaci opřelo i o rozsudek Nejvyššího správního soudu, který v bodě 24 rozsudku č. j. 2 As 388/2017–66 uvedl, že „Není žádný důvod klást rovnítko mezi pojmy ‚v zásadě terapeuticky zaměnitelné s obdobnou nebo blízkou účinností a bezpečností a obdobným klinickým využitím‘ pro potřeby stanovení úhrady a ‚zaměnitelností‘ léčivých přípravků pro účely poskytování zdravotní péče. Účel předmětného správního řízení je jiný a sledovaná hlediska nelze srovnávat s těmi, jež musí vyhodnotit lékař při volbě správné terapie (…)“.

V našem newsletteru jen tento týden podrobně rozebíráme další 4 klíčové hodnotící zprávy a jejich dopady. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

V tomto týdnu jsme v newsletteru také upozornili na:

• Možnost zapojit se do veřejných konzultací regulátorů k léčivým přípravkům.
• Fungování systému rezervních zásob
• 23 odborných zpravodajských informací z farma průmyslu – neutekl Vám nějaký?
• Zajímavé vzdělávací akce v nadcházejícím období

 Nezmeškejte klíčové informace – přihlaste se k odběru!

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.
Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Státní ústav pro kontrolu léčiv (Ústav) posoudil námitky Svazu zdravotních pojišťoven (Svaz) a Všeobecné zdravotní pojišťovny (VZP) týkající se údajně neakceptovatelného dopadu hodnocené léčby na rozpočet veřejného zdravotního pojištění.

Kalkulace Svazu vycházely z porovnání nákladů na léčbu jednoho pacienta – 1 509 429 Kč u hodnocené intervence oproti 151 503 Kč u hrazeného komparátoru, tedy s téměř desetinásobným navýšením. Ústav však konstatoval, že se jedná pouze o násobné zvýšení jednotkových nákladů, nikoliv o celkový dopad na rozpočet. Takový argument považoval Ústav za nedostatečně vypovídající o možnostech a plánovaném rozpočtu systému veřejného zdravotního pojištění.

Kalkulace Svazu i VZP byly zároveň založeny na interních datech z let 2017-2023 (Svaz) a 2014-2023 (VZP) a v obou případech byly vypočítané predikce porovnávány s dopadem na rozpočet uvedeným v 1. (starší) verzi hodnotící zprávy. 
Ústav výsledné navýšení nákladů ze strany pojišťoven posoudil jako nerelevantní, protože vycházely ze starších údajů. Aktuálně jsou náklady nižší díky novým cenovým referencím a předloženým smlouvám o limitaci nákladů mezi žadatelem a zdravotními pojišťovnami. Ústav tak nepřijal závěry pojišťoven jako platné pro současné rozhodování.

Jak má vypadat vyjádření plátců k neakceptovatelnému dopadu?

V aktualizovaném článku z roku 2023 Ústav na základě rozhodnutí Ministerstva zdravotnictví informoval o nových požadavcích na podobu vyjádření plátců k neakceptovatelnosti.

Ústav mj. uvedl, že nelze akceptovat jednu hranici pro všechny terapie, která by měla signalizovat hranici mezi akceptovatelným a neakceptovatelným dopadem do rozpočtu.
Dále uvedl, že pro vyčíslení dopadu nejsou rozhodné pouze farmaceutické náklady, ale celkový dopad do rozpočtu, tj. v rámci i jiných – nefarmaceutických - segmentů péče.

Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory, včetně podrobností k požadavkům SÚKL v rámci úhradových správních řízení, mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.
Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Městský soud (MS) vydal koncem roku 2024 rozsudek, který se týkal posouzení léčivého přípravku jako prvního podobného přípravku a generika. Soud řešil několik žalobních námitek vznesených proti rozhodnutí Ministerstva zdravotnictví (MZ) a Státního ústavu pro kontrolu léčiv (Ústav).

Podobným přípravkem se zjednodušeně myslí léčivý přípravek, který má shodnou léčivou látku/látky a shodnou nebo obdobnou lékovou formu jako hrazený přípravek. (Obdobně to platí i pro biologický přípravek.)

MS se zabýval otázkou, zda lze považovat žádost účastníka za první v pořadí, přestože jinému přípravku byla stanovena úhrada veřejného zdravotního pojištění dle právní úpravy účinné do 31. prosince 2007.
Soud rozhodl, že definice prvního podobného přípravku nestanoví, že by se muselo jednat o přípravek, jehož žádost byla podána až po účinnosti novely zákona o veřejném zdravotním pojištění.

Dále MS řešil, zda je možné stavět na roveň žádost o změnu úhrady a žádost o stanovení úhrady.
V případě stanovení úhrady prvnímu podobnému přípravku, je žadatel povinen předložit závazek obchodovanosti. Tato povinnost se však již nevztahuje na žádosti o stanovení úhrady druhému a dalšímu podobnému přípravku.
Ústav přitom zákon vykládal tak, že pro účely stanovení pořadí, tj. zda se jedná o první nebo druhý a další podobný přípravek, je rozhodující pouze skutečnost, zda byla dříve podána žádost o stanovení úhrady pro jiný podobný přípravek. Žádosti o změnu úhrady Ústav nezohledňoval.
Soud naopak přisvědčil žalobní námitce, že oba typy žádostí (o stanovení i o změnu) jsou materiálně totožné a měly by být zohledněny při posuzování pořadí žádostí. Pokud tedy před podáním žádosti o stanovení úhrady podobného přípravku bylo dříve požádáno o změnu úhrady podobnému přípravku, pak nově posuzovanou žádost nelze považovat za žádost o stanovení úhrady prvního podobného přípravku a není nutné dokládat závazek obchodovanosti.

MS také řešil otázku, zda posuzovaný léčivý přípravek může být považován za generikum.
Soud uvedl, že pro nepřiznání úhrady v případě nedoložení závazku obchodovanosti po dobu 12 měsíců nestačí, že je požádáno o stanovení úhrady léčivému přípravku, který je prvním podobným přípravkem, ale zákon zároveň vyžaduje, aby se jednalo o léčivý přípravek, který byl registrován jako biologický léčivý přípravek nebo generikum. Léčivý přípravek, pro který bylo uvedené řízení vedeno, nebyl registrován jako generikum, a proto nemůže být za generikum považován.

Na základě rozsudku MS nyní Ústav přehodnotil žádost o stanovení maximální ceny a výše a podmínek úhrady dotčeného léčivého přípravku a nevyhodnotil jej jako první podobný přípravek. Místo toho za první podobný přípravek považuje jiný lék.

V našem newsletteru jen tento týden podrobně rozebíráme dalších 7 klíčových hodnotících zpráv a jejich dopady. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

V tomto týdnu jsme v newsletteru také upozornili na:

• Přehled léků s omezenou dostupností - nejsou mezi těmito léky i ty Vaše?
• Nově doporučené léky k registraci – nevstupující právě do Vaší terapeutické skupiny?
• 32 odborných zpravodajských informací z farma průmyslu – neutekl Vám nějaký?
• Zajímavé vzdělávací akce v nadcházejícím období.

Nezmeškejte klíčové informace – přihlaste se k odběru!

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

Přípravek pro pacienty s akutní myeloidní leukémií (AML) měl dříve stanovenu dočasnou úhradu VILP (§ 39d) pro pacienty s AML s mutací FLT3 v prvním relapsu onemocnění, a to až do progrese, transplantace nebo nepřijatelné toxicity.

V rámci nové žádosti bylo požadováno pro stejný přípravek stanovení trvalé úhrady orphanu (§ 39da) s tím, že byla navržena úhrada pro širší populaci, než pro kterou byla dříve stanovena dočasná úhrada. Bylo žádáno o stanovení úhrady pro pacienty s AML po transplantaci a odstranění podmínky prvního relapsu.

MZ souhlasilo se závěrem SÚKL, že žádost je nutné zamítnout z důvodu překryvu indikací s původní dočasnou úhradou s ohledem na zákonnou překážku uvedenou v § 39da ZoVZP, která neumožňuje žádat o úhradu pro stejnou indikaci, v níž již byla dříve přípravku stanovena úhrada. Odborná společnost nesouhlasila s rozhodnutím Ústavu z obavy z negativního dopadu na léčbu pacientů a možného ohrožení kvality zdravotní péče. MZ však trvalo na zamítnutí žádosti s tím, že pravidla jsou konstantní a nelze upřednostnit potřebnost léku před zákonem.

Odvolání bylo MZ zamítnuto a původní rozhodnutí Ústavu potvrzeno.

V našem newsletteru jen tento týden podrobně rozebíráme dalších 6 klíčových hodnotících zpráv a jejich dopady. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat. 

V tomto týdnu jsme v newsletteru také upozornili na:

• Možnost zapojit se do veřejných konzultací regulátorů k léčivým přípravkům.
• Nově doporučené léky k registraci – nevstupující právě do vaší terapeutické skupiny?
• 11 odborných zpravodajských informací z farma průmyslu – neutekl Vám nějaký?
• Zajímavé vzdělávací akce v nadcházejícím období.

Nezmeškejte klíčové informace – přihlaste se k odběru!

Naše znalosti, Vaše příležitost.

Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.