Denní přehled

Výběr z rozhodovací praxe – 7

Pharmeca a.s. 17. 04. 2025

V rámci správních řízení o stanovení výše a podmínek úhrady léčivých přípravků lze za určitých okolností zohlednit tzv. subjektivní parametr. Tento faktor umožňuje reflektovat specifika daného léčivého přípravku, která nelze plně zachytit prostřednictvím standardních objektivních kritérií.
Subjektivní parametr nemusí být vždy pro řízení relevantní, jak ukazují následující příklady z praxe. Může se jevit i jako limitace předkládaných podkladů.

Subjektivní parametr v úhradovém indikačním omezení

Ministerstvo zdravotnictví potvrdilo postup SÚKL, který do indikačního omezení pro úhradu přípravku zahrnul dotazník MSWS-12, přestože tento je subjektivním parametrem.
Ministerstvo správnost postupu odůvodnilo zněním SmPC přípravku, které dává ošetřujícímu lékaři již v počáteční fázi léčby v zásadě možnost, že nemusí pro ověření účinnosti léčivých přípravků použít objektivní vyšetření dle testu T25FW, ale může použít pouze subjektivní vyšetření pomocí dotazníku MSWS-12. Proto ministerstvo námitky odvolatele, který zpochybňoval prokázání účinnosti prostřednictvím subjektivního dotazníku, neuznalo. Prokázání účinnosti prostřednictvím dotazníku je podle něj již dostatečně podloženo okolnostmi registračního řízení.
Zahrnutí subjektivních parametrů do analýz nákladové efektivity nepovažuje ministerstvo v obecném duchu za nedostatek či vadu takových analýz.

Subjektivní parametr v klinickém hodnocení

V některých případech je použití subjektivního hodnocení primárního parametru účinnosti při hodnocení terapeuticky účelné intervence pro účely stanovení úhrady SÚKL akceptováno:

Primární parametr účinnosti hodnocený v klinických studiích je založen na čistě subjektivním hodnocení pacientem. S ohledem na skutečnost, že MG-ADL skóre je více citlivé ke změně stavu než skóre QMG a také vzhledem k tomu, že byla zjištěna korelace mezi změnami ve skóre MG-ADL a QMG, lze tento parametr přínosu akceptovat. Účinnost hodnocené léčby oproti placebu lze hodnotit jako statisticky signifikantní, i když v primárním parametru nebyl rozdíl oproti placebu klinicky významný.

V jiných řízeních je naopak subjektivní charakter primárního parametru studie pro účely stanovení úhrady označen za nepřípustnou limitaci:

SÚKL navrhuje léčivému přípravku v indikaci symptomatická léčba myotonie nepřiznat. S ohledem na limitace studie a další limitace např. možné nadhodnocení účinnosti, výše použité dávky, subjektivní primární endpoint,…
Primární parametr studie měl subjektivní charakter (škála VAS dle hodnocení pacienta). Sekundární parametr (test s židlí) již byl objektivně měřitelný. I zde je však rozdíl mezi jednotlivými typy NDM, kdy některé typy postihují více horní končetiny a svaly obličeje a některé více nohy. I EMA ve svém hodnocení uvedla, že vhodnější by bylo přímé hodnocení svalové síly.

Z popsaných případů vyplývá, že subjektivní charakter primárního parametru studie může být v některých případech limitací pro účely stanovení úhrady léčivému přípravku. V případě, že je tento parametr vtělen do indikačního omezení dle SmPC, měl by být pro účely stanovení úhrady SÚKL akceptován.




V našem newsletteru jen tento týden podrobně rozebíráme dalších klíčové rozhodnutí a jeho dopady. Tento článek je jen ukázkou našeho přehledu. Detailní rozbory mají naši předplatitelé už od pondělí ve svých e-mailech. Pokud nechcete, aby vám unikly důležité změny, neváhejte nás kontaktovat

V tomto týdnu jsme v newsletteru rozebrali také:

  • Rozhodnutí SÚKL a MZ, která mohou ovlivnit vaše strategie v roce 2025.
  • Stanovisko Ministerstva zdravotnictví k lékům pro vzácná onemocnění.
  • Nově doporučené léky k registraci – nevstupující právě do vaší terapeutické skupiny?
  • 20 odborných zpravodajských informací z farma průmyslu – neutekl Vám nějaký?

Nezmeškejte klíčové informace – přihlaste se k placenému odběru!

 

Naše znalosti, Vaše příležitost. 


Články z rozhodovací praxe čerpají z veřejně dostupných textů rozhodnutí MZ ČR a rozhodnutí SÚKL.

Na stránkách společnosti Pharmeca a.s. je možné průběžně sledovat přehled vydaných rozhodnutí SÚKL a MZ ČR v oblasti cen a úhrad.

Zpět na výpis novinek